溪砾科技助力首个全国CMT关爱日，创新药RTX-117临床进展获关注

2026年9月12日，首个全国腓骨肌萎缩症（CMT）关爱日启动仪式暨"千里同行 步履寻光"病友交流会在云南昆明举行。这场由千里行CMT互助之家和豌豆Sir倡议发起的活动，正式将每年9月19日设为全国CMT关爱日，旨在提高社会对这一罕见病的认知与关注。

溪砾科技（ReviR Therapeutics）作为此次活动的支持企业之一，其中国区CEO刘阳博士受邀在活动现场发表报告，向病友及家属分享了公司在罕见病药物研发领域的前沿进展。刘阳表示，溪砾科技正在推进的小分子调控RNA疗法，特别是针对CMT等适应症的创新药管线RTX-117，已取得显著成果。

"RTX-117管线的临床前数据显示其分子性质良好，在小鼠实验中取得了显著效果，"刘阳介绍道，"当前该药物正进行临床I期试验，进展良好，并且我们正在与多方科研机构合作，以支持临床试验的进一步推进。"

CMT是一组遗传性周围神经病，患病率约为1/2500，致残率较高，目前在我国首批罕见病目录中位列其中。由于长期以来隐匿在社会认知的盲区之中，患者面临确诊难、康复资源不足、社会理解缺乏等多重困境。溪砾科技表示，此次参与病友会活动及关爱日的设立，是公司以实际行动关爱罕见病群体、促进科研与患者交流的一次重要实践。

"对溪砾科技而言，在推进企业健康发展、开发创新疗法的过程中，了解患者群体现状，聆听患者家庭的真实声音同样重要，"刘阳补充道，"我们将持续关注患者需求，积极支持相关公益活动与交流，携手各方推动更多理解、关注与支持，让关爱融入日常，与患者及家庭长久同行。"

随着溪砾科技对小分子调控RNA疗法的深入钻研，未来有望为CMT患者提供更为精准、有效的治疗方案。患者的及时确诊对于个人疾病干预、生育指导以及疾病研究与药物研发至关重要。溪砾科技希望通过此次活动，能够引起社会各界对CMT的关注，推动更多资源投入到这一领域，帮助患者获得更好的治疗和生活质量。

此次关爱日的成功举办，不仅标志着CMT在中国社会认知度的提升，也为相关企业和研究机构提供了新的合作契机。未来，溪砾科技将继续致力于罕见病药物的研发，同时积极参与和支持各类公益项目，为改善患者生活贡献自己的力量。