Anthropic、字节入局AI制药，干湿闭环与数据瓶颈成关键挑战

近年来，人工智能在医药领域的应用持续升温，尤其以大模型驱动的药物发现技术备受关注。2023年9月，知名AI公司Anthropic宣布在旧金山湾区运营一间湿实验室，用于测试其大型语言模型Claude在真实生物实验中的表现。这一动作标志着大模型公司首次直接介入药物研发的实验环节，而非仅提供软件工具。与此同时，字节跳动旗下的新生实验室（Anew Labs）也完成2.9亿美元融资，估值约15亿美元，进一步推动AI制药领域的竞争格局。

AI制药的核心在于利用机器学习算法加速传统药物研发流程。根据Citi的研究报告，一款新药从靶点识别到进入临床前候选物的传统方法通常需要合成和测试约5000个分子，耗时4至6年。而借助AI技术，这一过程可将分子筛选规模缩减至约330个，时间缩短至17个月左右。例如，英矽智能（3696.HK）的一款特发性肺纤维化候选药从靶点确认到进入临床仅用时18个月，成本约为260万美元，远低于传统路径的数千万美元至上亿美元。

然而，AI在药物研发中的优势主要集中在早期阶段。从靶点到hit（命中化合物）、hit到lead（先导化合物）、先导化合物优化的阶段成功率分别为80%、75%和85%，而进入一期、二期和三期后的阶段成功率则分别为54%、34%和70%，全流程成功率仅为11%-14%。这意味着，尽管AI能够显著提升早期研发效率，但对后期临床试验的缩短作用有限，尤其是二期临床仍是主要损耗环节。

数据是AI制药领域最核心的资产。为了打通整个研发流程，AI制药公司通常会积累特定管线的数据，而大模型公司则追求跨靶点、跨任务的通用实验数据（包括失败记录）。例如，Anthropic通过收购Coefficient Bio以及与外部服务商（如Adaptyv Bio、Twist Bioscience）合作，构建了标准化的数据采集体系。这种数据基础设施的建设成为大模型公司在AI制药领域竞争的关键。

当前，AI制药公司的商业模式主要分为两类：一类是以管线自研为核心，通过自主研发和授权首付款、里程碑付款等方式实现价值变现；另一类则是专注于提供软件服务或CRO（合同研究组织）解决方案，依赖技术服务收入。专家认为，纯AI-CRO或软件服务难以覆盖高昂的研发投入，自研管线的成功与否将直接影响公司的最终估值。例如，英矽智能的特发性肺纤维化候选药已进入III期临床，被视为关键验证节点。若临床成功，市场定价将从“效率”转向“药物资产”；若失败，估值仍将依赖服务收入和临床前产出。

图1展示了某AI制药平台的集成化研发管线，从靶点识别到临床开发的全流程加速效果。可以看到，多个靶点项目已进入不同阶段，部分项目已完成早期筛选，部分正在进行中，还有部分处于计划阶段。

图2呈现了一个现代化实验室的场景，一台协作机器人正在操作实验设备，旁边配有显微镜和数据分析系统。这种自动化设备的应用，正是AI制药领域实现干湿闭环的重要基础。

总体来看，AI制药领域正处于快速发展阶段，但同时也面临诸多挑战。数据获取与处理、临床成功率验证以及商业模式选择等问题，仍是行业需要解决的核心问题。未来，随着技术的进步和数据积累的增加，AI在药物研发中的作用将更加显著，但其实际效果仍需通过长期的临床验证来证明。